Hersteller | Janssen-Cilag GmbH |
Wirkstoff | Miglustat |
Wirkstoff Menge | 100 mg |
ATC Code | A16AX06 |
Preis | 9448,99 € |
Menge | 84 St |
Darreichung (DAR) | HKP |
Norm | N2 |
Medikamente Prospekt
- Miglustat Dipharma 100mg (84 St) [6995,75 €]
- Zavesca 100mg Kapseln (84 St) [6995,7 €]
- Zavesca 100mg Kap (84 St) [6949,71 €]
- Yargesa 100mg Hartkapseln (84 St) [7766,84 €]
- Zavesca 100mg Kapseln (84 St) [7043,79 €]
- Miglustat Bluefish 100mg (84 St) [6949,69 €]
- Miglustat Axunio 100mg (84 St) [9255,9 €]
- Miglustat Gen.Orph 100mg (84 St) [6932,01 €]
- Miglustat Accord 100mg Hkp (84 St) [6947,33 €]
Miglustat | 100 | mg | ||
(H) | Carboxymethylstärke, Natriumsalz | Hilfsstoff | ||
(H) | Drucktinte | Hilfsstoff | ||
Eisen (II,III) oxid | ||||
Schellack | ||||
(H) | Gelatine | Hilfsstoff | ||
(H) | Magnesium stearat | Hilfsstoff | ||
(H) | Povidon K30 | Hilfsstoff | ||
(H) | Titan dioxid | Hilfsstoff | ||
[Basiseinheit = 1 Stück] |
Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroral- Überempfindlichkeit gegen Miglustat
Art der Anwendung
- Einnahme unabhängig von den Mahlzeiten
- Hinweis
- Behandlung sollte von einem in der Therapie der Gaucher-Krankheit bzw. der Niemann-Pick-Krankheit Typ C erfahrenen Arzt durchgeführt werden
Dosierung
- Gaucher-Krankheit des Typs 1
- Erwachsene
- Anfangsdosis: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 3mal / Tag
- Dosisreduktion bei Durchfall: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 1 oder 2mal / Tag
- Kinder und Jugendliche (< 18 Jahre)
- keine nachgewiesene Wirkung
- es liegen keine Daten vor
- Erwachsene
- Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- Erwachsene
- 2 Kapseln (200 mg Miglustat) 3mal / Tag
- Kinder und Jugendliche (> 12 Jahre)
- 2 Kapseln (200 mg Miglustat) 3mal / Tag
- Kinder (< 12 Jahre)
- Anpassung der Dosierung auf Basis der Körperoberfläche (KOF)
- KOF > 1,25 m2: 2 Kapseln (200 mg Miglustat) 3mal / Tag
- KOF > 0,88 - 1,25 m2: 2 Kapseln (200 mg Miglustat) 2mal / Tag
- KOF > 0,73 - 0,88 m2: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 3mal / Tag
- KOF > 0,47 - 0,73 m2: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 2mal / Tag
- KOF +ACY-lt+ADsAPQ- 0,47 m2: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 1mal / Tag
- Anpassung der Dosierung auf Basis der Körperoberfläche (KOF)
- Kinder (< 4 Jahre)
- nur begrenzte Erfahrungen zur Anwendung vorhanden
- Hinweis
- eventl. vorübergehende Dosisreduktion aufgrund von Durchfall erforderlich
- Nutzen der Behandlung sollte regelmäßig bewertet werden
- Erwachsene
Dosisanpassung
- ältere Menschen (> 70 Jahre)
- keine Erfahrungen
- eingeschränkte Nierenfunktion
- Gaucher-Krankheit des Typs 1
- Kreatinin-Clearance von 50 - 70 ml / Min. / 1,73 m2
- Anfangsdosis: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 2mal / Tag
- Kreatinin-Clearance von 30 - 50 ml / Min. / 1,73 m2
- Anfangsdosis: 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 1mal / Tag
- schwer eingeschränkte Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml / Min. / 1,73 m2)
- Anwendung nicht empfohlen
- Kreatinin-Clearance von 50 - 70 ml / Min. / 1,73 m2
- Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- Kreatinin-Clearance von 50 - 70 ml / Min. /1,73 m2
- 2 Kapseln (200 mg Miglustat) 2mal / Tag
- Kinder (< 12 Jahre): Dosierung auf KOF angepasst
- Kreatinin-Clearance von 30 - 50 ml / Min. / 1,73 m2
- 1 Kapsel (100 mg Miglustat) 2mal / Tag
- Kinder (< 12 Jahre): Dosierung auf KOF angepasst
- schwer eingeschränkte Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml / Min. /1,73 m2)
- Anwendung nicht empfohlen
- Kreatinin-Clearance von 50 - 70 ml / Min. /1,73 m2
- Gaucher-Krankheit des Typs 1
- eingeschränkte Leberfunktion
- keine Untersuchungen vorhanden
Indikation
- orale Behandlung der leichten bis mittelschweren Form der Gaucher-Krankheit des Typs 1 bei erwachsenen Patienten
- nur zur Behandlung von Patienten für die eine Enzymsubstitutionstherapie nicht in Frage kommt
- weitere Hinweise s. Fachinformation
- Behandlung progressiver neurologischer Manifestationen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- weitere Hinweise s. Fachinformation
Nebenwirkungen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroral- Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Thrombozytopenie
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Gewichtsverlust
- verminderter Appetit
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Psychiatrische Erkrankungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Depression
- Schlaflosigkeit
- verminderte Libido
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen des Nervensystems
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Tremor
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Periphere Neuropathie
- Ataxie
- Amnesie
- Parästhesien
- Hypästhesien
- Kopfschmerzen
- Schwindel
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Diarrhoe
- Blähungen
- Bauchschmerzen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Übelkeit
- Erbrechen
- Völlegefühl/Bauchbeschwerden
- Obstipation
- Verdauungsstörungen
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Skelettmuskulatur-, Bindegewebs- und Knochenerkrankungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Muskelkrämpfe
- Muskelschwäche
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Allgemeine Erkrankungen und Beschwerden am Verabreichungsort
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erschöpfung
- Schwäche
- Schüttelfrost
- Unwohlsein
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Untersuchungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Veränderte Nervenleitgeschwindigkeit
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
Hinweise und Vorsichtsmaßnahmen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroral- Tremor
- Tremor während der Behandlung bei ungefähr 37 % der Patienten in klinischen Studien zur Gaucher-Krankheit des Typs 1 und 58 % der Patienten in einer klinischen Studie zur Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- wurde bei der Gaucher-Krankheit des Typs 1 als ein gesteigerter physiologischer Tremor der Hände beschrieben
- Tremor setzte in der Regel innerhalb des ersten Monats ein und klang in vielen Fällen innerhalb von 1 - 3 Monaten während der Behandlung ab
- Dosisreduktion kann den Tremor innerhalb weniger Tage bessern, jedoch kann in einigen Fällen die Beendigung der Behandlung erforderlich sein
- Magen-Darm-Störungen
- gastrointestinale Störungen, hauptsächlich Durchfall, bei mehr als 80 % der Patienten beobachtet
- traten entweder zu Beginn der Behandlung oder intermittierend während der Behandlung auf
- Mechanismus beruht höchstwahrscheinlich auf einer Hemmung intestinaler Disaccharidasen wie Sucrase-Isomaltase im Gastointestinaltrakt, was zu einer reduzierten Absorption der diätetischen Disaccharide führt
- in der klinischen Praxis führten eine individuelle Anpassung der Ernährung (z.B. Reduktion von Saccharose, Laktose und anderen Kohlenhydraten), eine Einnahme von Miglustat zwischen den Mahlzeiten und/oder die gleichzeitige Gabe eines Antidiarrhoikums wie Loperamid zu einer Besserung der Miglustat- induzierten gastrointestinalen Störungen
- bei einigen Patienten kann temporäre Dosisreduktion notwendig sein
- Patienten mit chronischem Durchfall oder mit persistierenden gastrointestinalen Störungen, die nicht auf diese Interventionen ansprechen
- sollten entsprechend der üblichen klinischen Praxis untersucht werden
- Einsatz bei Patienten mit schwerwiegenden gastrointestinalen Erkrankungen, einschließlich entzündlicher Darmerkrankungen
- wurde nicht evaluiert
- gastrointestinale Störungen, hauptsächlich Durchfall, bei mehr als 80 % der Patienten beobachtet
- Auswirkungen auf die Spermatogenese
- männliche Patienten sollten während der Behandlung zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anwenden
- Studien an Ratten zeigten, dass Miglustat die Spermatogenese sowie die Spermienparameter beeinträchtigt und die Zeugungsfähigkeit herabsetzt
- bis weitere Erkenntnisse vorliegen, müssen männliche Patienten bei Kinderwunsch die Einnahme von Miglustat 3 Monate vor Zeugung einstellen und während der ersten 3 Monate nach Therapiebeendigung zuverlässige Methoden der Empfängnisverhütung anwenden
- Nieren- oder Leberfunktionsstörungen
- Anwendung nur mit Vorsicht aufgrund der begrenzten Erfahrungen
- enge Korrelation zwischen der Nierenfunktion und der Miglustat-Clearance
- Patienten mit stark eingeschränkter Nierenfunktion (Kreatinin-Clearance < 30 ml / Min. / 1,73 m2)
- Anwendung von Miglustat nicht empfohlen
- Plasmakonzentration von Miglustat bei Patienten mit stark eingeschränkter Nierenfunktion deutlich erhöht
- nicht genügend klinische Erfahrungen mit diesen Patienten, um Empfehlungen bezüglich der Dosierung aussprechen zu können
- Gaucher-Krankheit Typ 1
- bisher keine Hinweise, dass Miglustat eine höhere Wirksamkeit oder Sicherheit gegenüber der Enzymsubstitutionstherapie (Enzyme Replacement Therapy, ERT) hat
- obwohl keine direkten Vergleiche mit der ERT bei bisher unbehandelten Patienten mit Gaucher-Krankheit des Typs 1 durchgeführt wurden
- ERT ist Standardtherapie für Patienten, die eine Behandlung der Gaucher-Krankheit des Typs 1 benötigen
- Wirksamkeit und Sicherheit von Miglustat nicht spezifisch bei Patienten mit einer schweren Form der Gaucher-Krankheit untersucht
- regelmäßige Kontrolle des Vitamin-B12-Spiegels wird aufgrund des häufig bei Patienten mit Gaucher-Krankheit des Typs 1 bestehenden Vitamin-B12-Mangels empfohlen
- periphere Neuropathie
- bei mit Miglustat behandelten Patienten unabhängig von Begleiterkrankungen wie Vitamin-B12-Mangel oder monoklonaler Gammopathie Fälle von peripherer Neuropathie beobachtet
- periphere Neuropathie scheint bei Patienten mit Gaucher- Krankheit des Typs 1 im Vergleich zur Allgemeinbevölkerung häufiger zu sein
- alle Patienten sollten zu Beginn und während der Behandlung neurologisch untersucht werden
- Überwachung der Thrombozytenzahl empfohlen
- leichte Abnahme der Blutplättchen ohne Zusammenhang mit Blutungen wurde bei von ERT auf Miglustat umgestellten Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1 beobachtet
- bisher keine Hinweise, dass Miglustat eine höhere Wirksamkeit oder Sicherheit gegenüber der Enzymsubstitutionstherapie (Enzyme Replacement Therapy, ERT) hat
- Niemann-Pick-Krankheit Typ C
- Nutzen der Behandlung neurologischer Manisfestationen bei Patienten mit Niemann- Pick-Krankheit Typ C mit Miglustat sollte regelmäßig, z.B. alle 6 Monate, bewertet werden
- über Fortsetzung der Therapie sollte nach mind. einem Jahr entschieden werden
- bei einigen Patienten mit Niemann-Pick- Krankheit Typ C, die mit Miglustat behandelt wurden, wurde leichte Abnahme der Thrombozytenzahl beobachtet, die nicht mit Blutungen assoziiert war
- bei 40 - 50 % der Patienten, die in der klinischen Studie eingeschlossen waren, lagen die Thrombozytenwerte bereits vor Behandlungsbeginn unter dem unteren Normwert
- für diese Patienten wird Kontrolle der Thrombozytenwerte empfohlen
- Nutzen der Behandlung neurologischer Manisfestationen bei Patienten mit Niemann- Pick-Krankheit Typ C mit Miglustat sollte regelmäßig, z.B. alle 6 Monate, bewertet werden
- Kinder und Jugendliche
- bei einigen pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C verzögertes Wachstum während der frühen Behandlung mit Miglustat beobachtet
- bei diesen war die anfängliche verminderte Gewichtszunahme mit einer verminderten Größenzunahme verbunden oder von dieser gefolgt
- bei pädiatrischen und jugendlichen Patienten sollte während der Behandlung das Wachstum überwacht werden und eine individuelle Nutzen-Risiko- Abwägung hinsichtlich der Fortsetzung der Therapie vorgenommen werden
- bei einigen pädiatrischen Patienten mit Niemann-Pick-Krankheit Typ C verzögertes Wachstum während der frühen Behandlung mit Miglustat beobachtet
Kontraindikation (relativ), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroralsiehe Therapiehinweise
Schwangerschaftshinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroral- darf während der Schwangerschaft nicht angewendet werden
- Miglustat passiert die Plazentaschranke
- keine hinreichenden Daten über die Verwendung von Miglustat bei Schwangeren
- tierexperimentelle Studien
- haben Reproduktionstoxizität einschließlich Störungen des Geburtsvorgangs gezeigt
- potenzielles Risiko für den Menschen nicht bekannt
- Frauen im gebärfähigen Alter, männliche Patienten
- sollten während der Behandlung zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anwenden
- Fertilität
- Studien an Ratten haben gezeigt, dass Miglustat Spermien-Parameter (Motilität und Morphologie) beeinträchtigt und damit die Fertilität reduziert
- bis weitere Daten vorliegen empfohlen, dass männliche Patienten vor dem Versuch ein Kind zu zeugen, die Therapie mit Miglustat unterbrechen und dann noch weitere 3 Monate verläßliche Methoden der Empfängnisverhütung anwenden
Stillzeithinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Miglustat - peroral- Miglustat sollte nicht während der Stillzeit eingenommen werden
- nicht bekannt, ob Miglustat in die Muttermilch sezerniert wird
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Einnahme in aufrechter Körperhaltung.
Beeinträchtigung des Reaktionsvermögens durch Arzneistoff und/oder Nebenwirkung, Teilnahme am Straßenverkehr und Bedienen von Maschinen eingeschränkt möglich.
Die Anwendung in der Schwangerschaft darf oder sollte nicht erfolgen.
Die Anwendung im 3. Trimenon der Schwangerschaft kann unter bestimmten Voraussetzungen in Betracht gezogen werden.
Die Anwendung in der Stillzeit darf oder sollte nicht erfolgen.
Die Anwendung in der Stillzeit darf oder sollte nicht erfolgen.