Vimizim (1X5 ml)

Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

• lebensbedrohliche Überempfindlichkeit (anaphylaktische Reaktion) gegen Elosulfase alfa

Art der Anwendung

• nur zur intravenösen Infusion nach Verdünnung
• Patienten < 25 kg KG:
  • Gesamtvolumen von 100 ml
  • anfängliche Infusionsrate bei Verdünnung in 100 ml: 3 ml / Stunde
  • Erhöhung der Infusionsrate alle 15 Min. je nach Verträglichkeit:
    • erste Erhöhung der Rate auf 6 ml / Stunde
    • weitere Erhöhung der Rate alle 15 Min. um 6 ml / Stunde
    • bis max. Rate von 36 ml / Stunde erreicht ist
• Patienten >/= 25 kg:
  • Gesamtvolumen von 250 ml
  • anfängliche Infusionsrate bei Verdünnung in 250 ml: 6 ml / Stunde
  • Erhöhung der Infusionsrate alle 15 Min. je nach Verträglichkeit:
    • erste Erhöhung der Rate auf 12 ml / Stunde
    • weitere Erhöhung der Rate alle 15 Min. um 12 ml / Stunde
    • bis max. Rate von 72 ml / Stunde erreicht ist

Hinweis zur Handhabung

• nur zum einmaligen Gebrauch vorgesehen
• Verdünnung mit isotonischer Natriumchloridlösung für Infusionszwecke mittels aseptischer Technik
• verdünnte Lösung wird den Patienten mit einem Infusionsset verabreicht (Infusionsset mit einem 0,2 +ALU-m-Filter im Schlauchsystem kann verwendet werden)
• nicht verwendetes Arzneimittel oder Abfallmaterial ist entsprechend den nationalen Anforderungen zu beseitigen

Dosierung

Basiseinheit: 1 ml Lösung enthält 1 mg Elosulfase alfa

• Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen
  • 2 mg / kg KG, verabreicht 1mal / Woche
  • Gesamtvolumen der Infusion sollte über ca. 4 Stunden verabreicht werden
  • aufgrund des Potenzials von Überempfindlichkeitsreaktionen :
    • Gabe von Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika 30 - 60 Min. vor Beginn der Infusion
  • ältere Patienten (>/= 65 Jahre)
    • Sicherheit und Wirksamkeit bisher noch nicht erwiesen
    • kein alternatives Dosisregime empfohlen
    • nicht bekannt, ob ältere Patienten anders reagieren als jüngere Patienten
  • Kinder und Jugendliche
    • Dosierung wie Erwachsene
      

Indikation

• Behandlung der Mucopolysaccharidose vom Typ IVA (Morquio A-Syndrom, MPS IVA) bei Patienten aller Altersklassen

Nebenwirkungen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

• Erkrankungen des Immunsystems
  • häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
    • Überempfindlichkeit
  • gelegentlich: größer bzw. gleich 1/1000 bis kleiner 1/100
    • Anaphylaxie
• Erkrankungen des Nervensystems
  • sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
    • Kopfschmerzen
    • Schwindel
• Erkrankungen der Atemwege, des Brustraums und Mediastinums
  • sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
    • Dyspnoe
• Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
  • sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
    • Diarrh+APY
    • Erbrechen
    • Schmerzen im Mund- und Rachenbereich
    • Oberbauchschmerzen
    • Bauchschmerzen
    • Übelkeit
• Skelettmuskulatur-, Bindegewebs- und Knochenerkrankungen
  • sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
    • Schüttelfrost
  • häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
    • Myalgie
• Allgemeine Erkrankungen und Beschwerden am Verabreichungsort
  • sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
    • Pyrexie

Hinweise und Vorsichtsmaßnahmen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

• Behandlung sollte von einem Arzt überwacht werden, der in der Behandlung von Patienten mit MPS IVA oder anderen erblichen Stoffwechselerkrankungen erfahren ist
• Gabe des Arzneimittels sollte durch einen entsprechend geschulten Mediziner erfolgen, der medizinische Notfälle behandeln kann
• Anaphylaxie und schwere allergische Reaktionen
  • Anaphylaxie und schwere allergische Reaktionen in klinischen Studien beobachtet
  • entsprechende medizinische Versorgung muss daher direkt verfügbar sein
  • wenn diese Reaktionen auftreten: Infusion sofort beenden und angemessene medizinische Behandlung beginnen
    • aktuelle medizinische Standards der Notfallversorgung befolgen
  • Patienten, die während der Infusion allergische Reaktionen erlebt haben
    • erneute Anwendung mit Vorsicht
• Infusionsreaktionen
  • Infusionsreaktionen (IR) häufigste beobachtete Nebenwirkungen in klinischen Studien
    • können allergische Reaktionen umfassen
    • Patienten sollten vor Beginn der Infusion Antihistaminika mit oder ohne Antipyretika erhalten
  • Behandlung von IR sollte auf dem Schweregrad der Reaktion beruhen
    • Verlangsamung oder zeitweilige Unterbrechung der Infusion
    • und/oder Anwendung zusätzlicher Antihistaminika, Antipyretika und/oder Corticosteroide
  • wenn schwere IR auftreten, muss Infusion sofort beendet und eine angemessene Behandlung begonnen werden
  • erneute Anwendung nach einer schweren Reaktion mit Vorsicht und unter strenger Überwachung durch den behandelnden Arzt
• Rückenmarkskompression/Kompression des zervikalen Rückenmarks
  • in klinischen Studien Rückenmarkskompression/Kompression des zervikalen Rückenmarks (SCC) sowohl bei Patienten unter Elosulfase alfa als auch unter Placebo
  • Patienten auf Zeichen und Symptome von SCC (einschließlich Rückenschmerzen, Paralyse der Extremitäten unterhalb der Höhe der Kompression, Urin- und Stuhlinkontinenz) überwachen, ggf. entsprechende klinische Versorgung

Kontraindikation (relativ), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

siehe Therapiehinweise

Schwangerschaftshinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

• als Vorsichtsmaßnahme Anwendung während der Schwangerschaft vorzugsweise vermeiden, sofern es nicht eindeutig erforderlich ist
• keine Daten zur Anwendung von Elosulfase alfa bei schwangeren Frauen
• tierexperimentelle Studien
  • keine direkten oder indirekten schädlichen Wirkungen hinsichtlich Schwangerschaft oder embryofötaler Entwicklung
  • diese Studien jedoch nur von begrenzter Relevanz
• Fertilität
  • in prä-klinischen Studien mit Elosulfase alfa keine Einschränkung der Fertilität beobachtet

Stillzeithinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)

• wegen fehlender Daten beim Menschen sollte Elosulfase alfa nur bei stillenden Frauen angewendet werden, wenn angenommen wird, dass der potenzielle Nutzen das potenzielle Risiko für das Kind überwiegt
• nicht bekannt, ob Elosulfase alfa in die Muttermilch beim Menschen ausgeschieden wird, jedoch keine systemische Exposition über die Muttermilch erwartet
• tierexperimentelle Studien:
  • verfügbare Daten zur Fortpflanzung an Tieren haben die Ausscheidung von Elosulfase alfa in der Milch gezeigt

Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.

Es besteht ein geringfügiges Risiko, dass der Arzneistoff zu einer Verlängerung des QT-Intervalls führt und in der Folge Torsade de pointes auslöst, insbes. beim Vorliegen von Risikofaktoren (Bradykardie, Elektrolytstörungen, höheres Alter) und im Falle von starker Überdosierung. Die Anwendung sollte unter Vorsicht und regelmäßiger Überwachung erfolgen, v.a. bei gleichzeitiger Anwendung weiterer QT-Intervall verlängernder Arzneistoffe.

Enthält Fructose, Invertzucker (Honig), Lactitol, Maltitol, Isomaltitol, Saccharose oder Sorbitol. Darf bei Patienten mit hereditärer Fructose-Intoleranz nicht angewendet werden.

Beeinträchtigung des Reaktionsvermögens durch Arzneistoff und/oder Nebenwirkung, Teilnahme am Straßenverkehr und Bedienen von Maschinen eingeschränkt möglich.

Die Anwendung in der Schwangerschaft ist nicht empfohlen.

Die Anwendung im 3. Trimenon der Schwangerschaft darf oder sollte nicht erfolgen.

Die Anwendung in der Stillzeit ist nicht empfohlen.

Die Anwendung in der Stillzeit darf oder sollte nicht erfolgen.

Elosulfase alfa