Hersteller | Abacus Medicine A/S |
Wirkstoff | Natrium 4-phenylbutyrat |
Wirkstoff Menge | 940 mg |
ATC Code | A16AX03 |
Preis | 1977,17 € |
Menge | 266 g |
Darreichung (DAR) | GRA |
Norm | Keine Angabe |
Medikamente Prospekt
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Natrium 4-phenylbutyrat | 940 | mg | ||
(H) | Calcium stearat | Hilfsstoff | ||
(H) | Silicium dioxid, hochdispers | Hilfsstoff | ||
(H) | Gesamt Natrium Ion | Zusatzangabe | 124 | mg |
Gesamt Natrium Ion | 5.4 | mmol | ||
[Basiseinheit = 1 Gramm] |
Kontraindikation (absolut), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroral- Überempfindlichkeit gegen Natriumphenylbutyrat
- Schwangerschaft
- Stillzeit
Art der Anwendung
- Granulat entweder oral einnehmen (Säuglinge, Kinder, die noch keine Tabletten schlucken können, sowie Patienten mit Schluckstörungen) oder
- über einen Gastrostomieschlauch oder eine Nasensonde geben
- zusätzlich proteinreduzierte Diät einhalten und in einigen Fällen essentielle Aminosäuren substituieren
- frühmanifester Mangel an Carbamylphosphatsynthetase oder Ornithintranscarbamylase
- erforderliche Substitution von Citrullin oder Arginin (0,17 g / kg KG / Tag oder 3,8 g / m2 KOF / Tag)
- Mangel an Argininosuccinatsynthetase
- Substitution von Arginin (0,4 - 0,7 g / kg KG / Tag oder 8,8 - 15,4 g / m2 KOF / Tag)
- frühmanifester Mangel an Carbamylphosphatsynthetase oder Ornithintranscarbamylase
- bei erforderlicher Kaloriensubstitution proteinfreies Produkt empfohlen
- Einnahme der täglichen Gesamtdosis verteilt auf gleiche Einzeldosen zu jeder Mahlzeit oder Fütterung (d.h. 4 - 6mal / Tag bei kleinen Kindern)
- bei oraler Einnahme Vermischung mit
- fester Nahrung (z.B. Kartoffelpüree oder Apfelmus) oder
- flüssiger Nahrung (z.B. Wasser, Apfel- oder Orangensaft oder eiweißfreie Kinderfertignahrung)
- Einnahme unmittelbar nach dem Mischen
- zur genauen Abmessung siehe Fachinformation
Dosierung
Basiseinheit: 1 g Granulat enthält 940 mg Natriumphenylbutyrat
- Zusatztherapie bei Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus
- Behandlung nur unter Aufsicht eines Arztes , der über entsprechende Erfahrung in der Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus verfügt
- Tagesdosis individuell unter Berücksichtigung der Proteintoleranz und der für das Wachstum und die Entwicklung nötigen täglichen Proteinaufnahme des Patienten berechnen
- Nach den bisherigen klinischen Erfahrungen beträgt die normale Tagesdosis Natriumphenylbutyrat
- Neugeborene, Säuglinge und Kinder (KG < 20 kg)
- 450 - 600 mg Natriumphenylbutyrat / kg KG / Tag
- Kinder (KG > 20 kg) sowie Heranwachsende und Erwachsene
- 9,9 - 13,0 g Natriumphenylbutyrat / m2 KOF / Tag
- Unbedenklichkeit und Wirksamkeit von Dosen > 20 g / Tag nicht nachgewiesen
- Neugeborene, Säuglinge und Kinder (KG < 20 kg)
- Therapeutische Überwachung
- Konzentration von Ammoniak, Arginin, essentiellen Aminosäuren (insbesondere verzweigtkettigen Aminosäuren), Carnitin und Serumproteinen im Plasma innerhalb des Normalbereichs halten
- Glutaminspiegel im Plasma < 1000 +ALU-mol/l halten
Dosisanpassung
- Leber- oder Niereninsuffizienz
- Anwendung nur mit äußerster Vorsicht (Metabolisierung und Ausscheidung von Natriumphenylbutyrat erfolgen über Leber und Nieren)
Indikation
- Zusatztherapie bei Langzeitbehandlung von Stoffwechselstörungen des Harnstoffzyklus, z.B.
- Carbamylphosphatsynthetase-Mangel
- Ornithintranscarbamylase-Mangel
- Argininosuccinatsynthetase-Mangel
- Hinweise
- Einsatz bei Manifestation eines kompletten Enzymmangels bereits im Neugeborenenalter (innerhalb der ersten 28 Lebenstage)
- bei spätmanifester Form (inkompletter Enzymdefekt, Manifestation nach erstem Lebensmonat) Einsatz bei hyperammonämischer Enzephalopathie in Anamnese
Nebenwirkungen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroral- Erkrankungen des Blutes und des Lymphsystems
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Anämie
- Thrombozytopenie
- Leukopenie
- Leukozytose
- Thrombozythämie
- gelegentlich: größer bzw. gleich 1/1000 bis kleiner 1/100
- aplastische Anämie
- Ecchymose
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Stoffwechsel- und Ernährungsstörungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- metabolische Azidose
- Alkalose
- verminderter Appetit
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Psychiatrische Erkrankungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Depression
- Reizbarkeit
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen des Nervensystems
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Synkope
- Kopfschmerzen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Herzerkrankungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- A1g-deme
- gelegentlich: größer bzw. gleich 1/1000 bis kleiner 1/100
- Arrhythmie
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen des Gastrointestinaltrakts
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Magenschmerzen
- Erbrechen
- Übelkeit
- Verstopfung
- Dysgeusie
- gelegentlich: größer bzw. gleich 1/1000 bis kleiner 1/100
- Pankreatitis
- Ulkus
- rektale Blutungen
- Gastritis
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen der Haut und des Unterhautzellgewebes
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Hautausschlag
- abnormaler Hautgeruch
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen der Nieren und Harnwege
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- renaltubuläre Azidose
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Erkrankungen der Geschlechtsorgane und der Brustdrüse
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Amenorrhoe
- unregelmäßige Menstruation
- sehr häufig: größer bzw. gleich 1/10
- Untersuchungen
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- erniedrigte Blutwerte für
- Kalium
- Albumin
- Gesamtprotein
- Phosphat
- erhöhte Blutwerte für
- aP
- Transaminasen
- Bilirubin
- Harnsäure
- Chlorid
- Phosphat
- Natrium
- Gewichtszunahme
- erniedrigte Blutwerte für
- häufig: größer bzw. gleich 1/100 bis kleiner 1/10
- Bericht über wahrscheinliche toxische Reaktion einer 18 Jahre alten anorektischen Patientin, die eine metabolische Enzephalopathie in Verbindung mit Laktatazidose, schwerer Hypokalämie, Panzytopenie, peripherer Neuropathie und Pankreatitis entwickelte
- nach Dosissenkung Erholung der Patientin bis auf rekurrente Pankreatitis-Episoden, die schließlich das Absetzen der Behandlung erforderlich machten
Hinweise und Vorsichtsmaßnahmen, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroral- Behandlung sollte nur unter der Aufsicht eines Arztes erfolgen, der über entsprechende Erfahrung in der Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus verfügt
- hoher Natriumgehalt
- Anwendung mit Vorsicht bei Patienten mit kongestiver Herzinsuffizienz oder schwerer Niereninsuffizienz sowie bei mit Natriumretention und +ANY-dembildung einhergehenden klinischen Zuständen
- Ernährung
- zusätzlich zu der Gabe von Natriumphenylbutyrat muss proteinreduzierte Diät eingehalten werden
- in einigen Fällen müssen ergänzend essentielle Aminosäuren und Carnitin verabreicht werden
- bei Patienten, die an einem frühmanifesten Mangel an Carbamylphosphatsynthetase oder Ornithintranscarbamylase leiden, ist Substitution von Citrullin oder Arginin in einer Dosierung von 0,17 g / kg KG / Tag oder 3,8 g / m2 KOF / Tag erforderlich
- Patienten mit einem Argininosuccinatsynthetase-Mangel müssen Arginin in einer Dosierung von 0,4 - 0,7 g / kg KG / Tag oder 8,8 - 15,4 g / m2 KOF / Tag erhalten
- falls Kaloriensubstitution erforderlich ist, wird proteinfreies Produkt empfohlen
- therapeutische Überwachung
- Konzentration von Ammoniak, Arginin, essentiellen Aminosäuren (insbesondere verzweigtkettigen Aminosäuren), Carnitin und Serumproteinen im Plasma sollte innerhalb des Normalbereichs gehalten werden
- Glutaminspiegel im Plasma sollte unter 1000 +ALU-mol/l gehalten werden
- Patienten mit Leber- oder Niereninsuffizienz
- Anwendung nur mit äußerster Vorsicht, da Metabolisierung und Ausscheidung von Natriumphenylbutyrat über die Leber und die Nieren erfolgt
- Überwachung der Kaliumserumspiegel
- während der Behandlung muss Überwachung der Kaliumserumspiegel erfolgen, da renale Ausscheidung von Phenylacetylglutamin zu einem Kaliumverlust über den Urin führen kann
- akute hyperammonämische Enzephalopathie
- selbst unter der Behandlung bei einem Teil der Patienten möglich
- akute Hyperammonämie
- Natriumphenylbutyrat nicht für die Behandlung empfohlen, dieser Zustand ist ein medizinischer Notfall
Kontraindikation (relativ), Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroralsiehe Therapiehinweise
Schwangerschaftshinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroral- während der Schwangerschaft kontraindiziert
- keine oder nur eine begrenzte Anzahl von Daten hinsichtlich der Anwendung von Natrium(4-phenylbutanoat) bei Schwangeren
- keine Erkenntnisse über die Unbedenklichkeit dieses Arzneimittels bei der Anwendung während der Schwangerschaft beim Menschen
- Tierversuche
- Reproduktionstoxizität beobachtet, d.h. Auswirkungen auf die Entwicklung von Embryo oder Fetus
- pränatale Exposition von Rattenfeten mit Phenylacetat (dem aktiven Metaboliten von Phenylbutyrat) führte zu Läsionen in den Pyramidenzellen der Hirnrinde, die dendritischen Dornen waren länger als im Normalfall und dünner und in der Anzahl verringert
- Bedeutung dieser Ergebnisse für schwangere Frauen nicht bekannt
- Frauen im gebärfähigen Alter
- müssen zuverlässige Methode der Empfängnisverhütung anwenden
- Fertilität
- keine Daten zu den Auswirkungen von Natriumphenylbutyrat auf die Fertilität
Stillzeithinweise, Wirkstoffprofil
(kumulative Wirkstoffangaben ohne Berücksichtigung des individuellen Zulassungsstatus)
Natriumphenylbutyrat - peroral- während der Stillzeit kontraindiziert
- Tierversuch
- subkutane (s.c.) Gabe von Phenylacetat an junge Ratten in hoher Dosierung (190 - 474 mg / kg):
- verringerte Proliferation
- gesteigerter Verlust von Neuronen
- Verminderung des Myelingehaltes im ZNS
- Reifung von zerebralen Synapsen war verzögert
- Anzahl funktionsfähiger Nervenendigungen im Gehirn reduziert
- Beeinträchtigung des Hirnwachstums
- nicht bestimmt, ob Phenylacetat beim Menschen in die Muttermilch ausgeschieden wird
- Natrium(4-phenylbutanoat) (Metaboliten) gehen in die Milch über
- subkutane (s.c.) Gabe von Phenylacetat an junge Ratten in hoher Dosierung (190 - 474 mg / kg):
- nicht bekannt, ob Natrium(4-phenylbutanoat) (Metaboliten) beim Menschen in die Muttermilch ausgeschieden wird
- ein Risiko für das Neugeborene/Säuglinge kann nicht ausgeschlossen werden
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
Einnahme in aufrechter Körperhaltung.
Ausreichende Untersuchungen liegen nicht vor.
Die Anwendung in der Schwangerschaft darf oder sollte nicht erfolgen.
Die Anwendung im 3. Trimenon der Schwangerschaft kann unter bestimmten Voraussetzungen in Betracht gezogen werden.
Die Anwendung in der Stillzeit darf oder sollte nicht erfolgen.
Die Anwendung in der Stillzeit darf oder sollte nicht erfolgen.